Correggere il Dna: cosa può fare la terapia genica contro l'amiloidosi

Curare malattie da accumulo come l'amiloidosi grazie alla terapia genica con Crispr-Cas9. Sono incoraggianti i risultati di un trial in corso negli Stati Uniti. Questa tecnica consente, attraverso l’utilizzo di speciali enzimi, nel tagliare e sostituire con precisione qualsiasi porzione di Dna. Come forbici molecolari, nel caso dell'amiloidosi, che rimuovono il gene difettoso impedendo la produzione della proteina che, prodotta in grandi quantità, danneggia tessuti e organi. Aureliano Stingi è biologo molecolare e lavora nell'ambito dell'oncologia di precisione

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